심평원, ‘실제근거(RWE)’로 희귀·중증질환 치료의 새 지평 연다

[시사매거진 신홍주 기자]  건강보험심사평가원(원장 홍승권, 이하 심평원)은 지난 6월 19일 서울 aT센터에서 보건의료 전문가, 산업계 관계자, 환자단체 등 300여 명이 참석한 가운데 「임상 현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다」 심포지엄을 성황리에 마쳤다고 밝혔다.

이번 심포지엄은 심평원이 이달 11일 제정한 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’을 학계와 산업계에 공식 공유하고, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 실제근거 생성 체계 구축과 향후 정책 방향을 논의하기 위해 마련됐다.

실제근거(RWE·Real-World Evidence)는 실제 진료 현장에서 수집되는 환자의 건강 상태, 의료 이용 정보, 치료 경험 등 실제임상자료(RWD·Real-World Data)를 분석해 도출한 과학적 근거를 의미한다. 임상시험 환경을 넘어 실제 의료현장에서 나타나는 치료 효과와 안전성을 평가할 수 있어 신약의 가치 입증과 급여 적정성 평가를 위한 핵심 지표로 주목받고 있다.

특히 이번 가이드라인은 희귀·중증질환 분야에서 제한적인 임상시험 자료를 보완하고, 환자 레지스트리 등 다양한 실제임상자료를 활용해 보다 객관적이고 신뢰성 있는 약제 성과평가 체계를 구축하는 데 의미가 있다는 평가를 받고 있다.

기조발제에 나선 이소영 심평원 희귀·중증질환성과평가실장은 “희귀·중증질환 치료제의 높은 비용과 임상적 근거 격차를 해소하기 위해서는 국제적인 표준인 ‘RWE 기반의 통합적 평가체계’ 도입이 필수적”이라며, 이를 통해 환자의 치료 기회 확대와 건강보험의 재정적 지속가능성이라는 두 가지 핵심 가치를 조화롭게 실현하겠다는 의지를 밝혔다.

첫 번째 세션에서는 이번 가이드라인의 개발을 주도한 한은아 연세대학교 약학대학 교수가 가이드라인의 주요 내용을 소개했으며, 강라원 심평원 약제성과평가운영부장은 RWE를 활용한 합리적인 보험급여 의사결정 사례를 통해 데이터 신뢰도 확보의 중요성을 강조했다.

두 번째 세션은 희귀·중증질환 약제 레지스트리의 고도화와 미래 전략을 집중 조명했다. ▲임상·정책·학술 관점: 분당서울대병원 조안나 교수, 심평원 조도연 부연구위원, 목원대 권혜영 교수가 패널로 참여해 국가 단위 레지스트리 구축이 환자 관리 및 약제 성과 평가에 미치는 영향을 각 분야의 시각에서 심도 있게 분석했다.

이어지는 종합 토론에서는 반준우 서울아산병원 임상의학연구소장을 좌장으로 학계·정부·산업계·환우회 전문가들이 모여, RWE를 활용한 실질적인 환자 치료 접근성 향상 방안에 대해 격의 없는 논의를 이어갔다.

홍승권 건강보험심사평가원장은 “임상 현장에서 생성되는 생생한 데이터는 약제의 실제 치료 효과와 안전성을 확인하는 가장 확실한 근거이며, 환자분들의 치료를 뒷받침하는 든든한 기반이 될 것이다. 이번 심포지엄을 기점으로 RWE를 활용한 체계적인 관리 모델이 정착되어, 희귀·중증질환 환자들의 삶에 새로운 희망을 더하고 지속 가능한 건강보험 체계를 견고히 다지는 계기가 되기를 바란다.”고 전했다.